Vändningen: Annas ALS-medicin kan användas i Sverige

NT-rådet vänder i frågan om omdebatterade ALS-medicinen – för en begränsad grupp patienter. Patienterna som är aktuella för behandling är de som har snabbast försämring av sjukdomen.

– Det är ett väldigt villkorat besked från NT-rådet. Det är svårt att uttolka vad det betyder egentligen, säger ALS-sjuka Anna Furbeck.

Qalsody, med den aktiva substansen Tofersen, är ett läkemedel som riktar sig till en ovanlig form av nervsjukdomen ALS, där patienten har en sjukdomsorsakande mutation i den så kallade SOD1-genen.

Läkemedlet är godkänt av Europeiska läkemedelsmyndigheten och används i vissa europeiska länder. Svenska NT-rådet har avrått från användning av läkemedlet i Sverige – men nu går de ut med delvis nya rekommendationer.

De anser att Qalsody fortfarande inte ska användas generellt i svensk sjukvård. Däremot kan behandling vara aktuellt för en begränsad grupp patienter, efter en särskild individuell bedömning av ett nationellt behandlingsråd.

37-åriga Anna Furbeck i Luleå lider att ALS orsakad av mutationen i SOD1-genen. Hon har efter en insamling av 1,2 miljoner kronor påbörjat en behandling med läkemedlet i Tyskland.

Hon har väntat på att NT-rådet ska komma med sitt nya beslut men vågar dock inte känna någon lättnad i det här läget.

– Vi har väntat länge på nya rekommendationer från NT-rådet. Nu när besked har kommit behöver man kunna besluta om att sätta in läkemedlet snabbt, säger Furbeck.

I sitt beslut skriver NT-rådet att endast ett mindre antal av de ungefär 50 personer som är berörda kan vara aktuella för behandling. Rådet lyfter fram att kostnaden för läkemedlet är mycket hög och att den medicinska nyttan är mycket osäker.

– Även om det vetenskapliga underlaget är mycket begränsat, vill vi ändå göra vad vi kan, utifrån de möjligheter som finns för den här patientgruppen, säger Mårten Lindström, tf ordförande i NT-rådet.

Region Norrbotten kommer nu att identifiera vilka patienter som kan vara aktuella för bedömning och planera införandet tillsammans med den neurologiska verksamheten.

– För de patienter som berörs handlar det om mer än ett nytt läkemedel. Det handlar om hopp, om framtidstro och om att få tillgång till den medicinska utveckling som sker. Samtidigt kommer vi att följa patienterna noggrant för att fortsätta bygga kunskap om effekterna över tid, säger hälso- och sjukvårdsdirektör Veronica Arthurson.

ALS är en allvarlig nervsjukdom som förstör nerverna som styr musklerna och leder till muskelsvaghet, talsvårigheter och andningssvikt.

De flesta som drabbas är mellan 45 och 75 år gamla. Ungefär 400 personer i Sverige insjuk